www.secretosdesalud.es

distrofia miotonica

Descubren nuevo regulador genético en la distrofia miotónica tipo 1

12/03/2026@14:32:31

Investigadores de la Universitat de València y del Instituto de Investigación Sanitaria INCLIVA han identificado un nuevo regulador genético relacionado con la distrofia miotónica tipo 1 (DM1), una enfermedad neuromuscular rara que afecta a 1 de cada 10,000 personas. El estudio, publicado en Molecular Therapy Nucleic Acids, revela que un miRNA modula la expresión de genes vinculados a la causa primaria de la enfermedad. La DM1 presenta síntomas variados que afectan múltiples órganos y actualmente solo se dispone de tratamientos paliativos. Este avance abre nuevas posibilidades terapéuticas al identificar dianas como el gen DMPK, responsable de la mutación en DM1.

  • 1